研究者发起的临床试验转换角色_北京春天医药主页

研究者发起的临床试验转换角色

2013-07-25

中国GCP培训已开展了十年之久,作为临床试验主要执行人的研究者在致力于不断探索确保药物临床试验安全性及科学性手段的同时,对在临床实践中其所从事的领域发现新问题也可进行临床探索。由研究者为主体发起的临床试验,旨在为临床治疗方法收集重要信息、对非适应症的用法开拓新适应症、与其它药物联用以进一步提高疗效,这种医学研究也是临床试验的重要组成部分。  

目前在中国由研究者发起的临床试验(Investigator  Initial Trial, IIT)已有20多项,但这个数据与发达国家相比仍明显落后,这由IIT的特点所决定。  

由研究者发起的临床试验不同于一般临床试验,其最大区别在于,IIT中研究者是申办方(而一般的新药临床试验申办方为药厂),具有申办方及研究者的双重身份,同样需要承担双重责任。一是申办方的责任:一般临床试验中申办方提供试验所需费用,由于临床试验费用相对较高,研究者作为个人承担相关费用很困难。因此IIT决定了研究者需寻求赞助方来承担临床试验相关费用。二是研究者的责任:要组织一项临床试验就决定了研究者除医院的日常工作外,应保证足够时间用于临床试验观察,并对临床试验的质量及进度等进行管理。  

要做好一项临床试验的立题准备及试验设计很重要。首先需深入了解试验药物的研究背景,如立项基础、药理研究、前期临床研究资料等。通过大量数据分析找到好的切入点,为试验设计提供客观、科学、有基础的立题依据。  试验设计是临床试验能否成功的关键影响因素。主要从以下五个方面考虑:首先,确定试验目的。这方面作为研究者更具优势,因其往往有充分的临床实践基础、明确的研究方向。第二,确定研究人群。选择研究人群要尽可能使其具有代表性、有足够的事件发生率、预期对干预有可能获益,同时考虑入组的可行性及可接受性、治疗和随访的依从性、是否可获得知情同意。第三,确定设计类型。临床试验设计类型有单臂研究、平行研究、交叉研究等。其中平行研究较为复杂,包括随机对照和非随机对照研究。随机对照又分为阳性药对照和安慰剂对照,前者针对已有上市药物可治疗目标适应症的情况,而后者针对目前未上市药物治疗目标适应症的情况。第四,明确研究终点。以肿瘤临床研究为例,有患者直接获益的终点和替代终点。患者直接获益的终点有生命的延长即生存期观察和生活质量的提高。因条件限制无法观察直接获益终点时也会选择替代终点。替代终点是通过临床指标预测临床结果和患者获益的终点,但不能直接测量临床研究中患者获益的终点,如无进展生存期(PFS)。第五,合理的样本量。样本量的选择要确保能观察到有统计学显著意义的结果。样本量越大,预期治疗差异越小,但过大样本量又会造成资源浪费,因此合理的样本量很重要。  

IIT需要研究者转换角色,不仅要做好临床试验执行,确保临床试验的安全性和科学性,还要付出更多时间对整个项目进行管理,包括试验费用、试验进度、文档管理、数据质量和统计分析,出色的管理才能得出理想的结果。  

和药物临床试验一样,IIT的部分工作可外包给临床试验机构管理组织(Site  Management Organization,SMO),其服务包括从寻找赞助商到后期的统计分析。作为商业性的临床试验服务公司,SMO对于寻找赞助商比研究者更有优势,成熟的SMO有完善的管理体系,可以帮助研究者利用有限的时间提高研究效率。因此寻求一方协助管理临床试验也变得很有必要。  

在国外,这种服务研究者的公司多为SMO,存在多种方式:一是进驻研究机构和机构签订长期服务合同,在机构内建立执行临床试验体系(site infrastructure for conducting clinical trials),如临床试验中心。或者机构授权SMO担任临床试验执行团队的成员,协助研究者寻找赞助商、人员培训、文档管理、协助执行方案、质量控制和数据管理等。二是人员派遣,SMO将临床研究助理(Clinical Research Coordinator, CRC)派驻机构,由研究者管理并在其授权下工作,协助研究者执行和管理试验。三是机构自建的SMO,参照SMO项目管理方式,在机构体制内运行。  

随着IIT的开展,越来越多的医院会认识到聘用SMO对出色完成临床试验,保证数据质量的重要性。SMO作为研究者的有力助手必将大大提高中国临床研究的研究水平,为中国人的研究成果走向世界发挥作用。

 

(本文作者系全国医药技术市场协会CRO联合体副秘书长)
 

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医药经济报 2013年7月17日 A06版